
Compartimos el primer capítulo de la obra 'Diseñando fármacos. Lo que siempre quiso saber y no se atrevió a preguntar' (Next Door Publishers, 2021), escrita por el doctor en Biología Molecular Javier S. Burgos, cedido por la propia editorial*.
¿Cómo se originan los fármacos? ¿Cuándo se empezaron a fabricar? ¿Siempre se han producido del mismo modo? ¿Podríamos vivir sin medicamentos? ¿Deberíamos consumir menos fármacos? ¿O tal vez más?
Durante los últimos cien años, aproximadamente, hemos aprendido que los medicamentos mejoran nuestra salud y que, gracias a su uso, se curan, o incluso se evitan, muchas de nuestras enfermedades. Por otro lado, en el último siglo sobre todo, hemos aprendido a fabricar medicamentos debidamente. El modo en que llevamos a cabo el proceso de descubrimiento, desarrollo, fabricación y uso de medicamentos ha cambiado por completo la forma en que concebimos la medicina. Hemos empezado, además, a diseñar estrategias de prevención, más allá del intento de curar las enfermedades que sufrimos, e incluso hemos aprendido a cronificarlas, tanto las que padecen las personas como las que padecen los animales que conviven con nosotros.
Pensemos por un momento en nuestro círculo de relaciones más cercano. Con seguridad, muchos de nuestros amigos o familiares están siendo o han sido tratados con diferentes medicamentos que han conseguido logros muy diversos: desde disminuir los síntomas de una enfermedad leve hasta, en los casos más extremos, salvarles la vida. Además, no solo podemos curar enfermedades, sino también disminuir los procesos de dolor mediante el uso de analgésicos, cada vez más potentes y con menos efectos secundarios. También hemos conseguido mejorar los diagnósticos de las enfermedades e incluso predecir, a veces con mucha antelación, cómo van a evolucionar los procesos patológicos que padeceremos, lo que nos permite aumentar la ventana terapéutica de nuestros tratamientos e interferir en el proceso de enfermedad.
El mejor indicador para determinar la salud de una población es, sin lugar a dudas, la esperanza de vida al nacer, es decir, los años que esperamos que viva un recién nacido si los patrones de mortalidad se mantienen constantes. Claro que en ese parámetro no solo influye el desarrollo de medicamentos, sino también otras variables de nuestro entorno sociológico. Eso sí, una vez fijada una sociedad y un entorno concretos, pongamos por ejemplo la España de comienzos del siglo XXI, el aumento progresivo de la esperanza de vida al nacer sí tiene mucho que ver con nuestro acceso a un sistema sanitario de calidad y con la posibilidad de que nos traten con los medicamentos más eficaces y seguros. De hecho, la esperanza de vida en España sigue aumentando, y ya encabeza muchos rankings mundiales, junto con países como Suiza, la República de Singapur o Japón, imbatible este último hasta hace unos pocos años. Valga un ejemplo: las niñas que nacieron en España en el año 2014 tenían una esperanza de vida de 85,6 años, cuatro años más que las nacidas veinte años antes, en 1994. Los niños españoles nacidos en 2014 tenían una esperanza de vida de 80,1 años, frente a los 74,5 de 1994¹. Si lo pensamos bien, suponen muchos años de incremento respecto a la duración total de la vida. Pero España no es una excepción. Este mismo crecimiento se observa en la Unión Europea, que crece a una media de tres meses al año desde 1990.
Así pues, los seres humanos hemos sido lo bastante hábiles como para desafiar la biología y ganar tiempo a la vida. Y lo hemos hecho utilizando diferentes estrategias. Las primeras, que fueron tan sencillas como efectivas, consistieron en mejorar la salud pública a través de la higiene, allá por la mitad del siglo XX, popularizando el uso del a lcantarillado o potabilizando el agua, lo que consiguió disminuir drásticamente las enfermedades infecciosas. La prevención de enfermedades con el simple gesto del lavado de manos, tan de moda en estos tiempos de pandemia, se lo debemos a un médico austrohúngaro, Ignaz Semmelweis, el cual, tras una observación muy concreta, allá por 1846, decidió instalar un lavabo en la entrada de la sala de partos de su hospital, el Hospital General de Viena, para que los médicos, antes y después de atender a las embarazadas, se lavaran las manos con soluciones cloradas. Aquellos médicos tenían la antihigiénica costumbre de atender a las parturientas tras haber practicado autopsias a cadáveres en los pabellones de anatomía anejos. Mediante este pequeño gesto, el bueno de Ignaz consiguió reducir la mortalidad de las embarazadas del 18 % al 1 %. Pero, aparte de estas medidas, que hoy consideramos tan esenciales, hemos conseguido, además, ganar en salud mediante el uso de medicamentos cada vez más seguros y eficaces. De hecho, el incremento de nuestro arsenal de medicamentos, su uso en grandes bolsas de población y la mejora del nivel educativo y la promoción de estilos de vida higiénicos y saludables, entre los que se encuentra una mejor alimentación, han resultado claves para este aumento de la esperanza de vida.

Pero existen datos todavía mejores: llegados a este punto, hemos conseguido incluso erradicar de nuestro planeta enfermedades como la viruela, que llegó a causar trescientos millones de muertos, o poner ya en vías de desaparición otras como la poliomielitis. Pero también hemos sido capaces de disminuir drásticamente el número de casos de enfermedades con una causa definida. De hecho, si logramos identificar la causa directa de una enfermedad, el proceso de desarrollo de fármacos se clarificará enormemente, tal y como ha ocurrido con las enfermedades de origen infeccioso.
Sin lugar a dudas, el desarrollo de fármacos ha resultado esencial para alcanzar el bienestar sanitario del que disfrutamos hoy en día en los países más avanzados. Según el informe Weber², la introducción de nuevos medicamentos es la responsable del aumento del 73 % de la esperanza de vida al nacer en los países de la OCDE —Organización para la Cooperación y el Desarrollo Económico— entre 2000 y 2009. Por poner otro ejemplo, en España la supervivencia en cáncer infantil ha aumentado un 70 % en tres décadas —2007 versus 1980—, aunque el número de nuevos casos de la enfermedad no se ha reducido. Es decir, no hay menos enfermos cada año de los que había antes, pero curamos a muchísimos más. De hecho, la supervivencia actual en Europa de muchos cánceres está por encima del 80 % —es el caso del cáncer testicular, o de tiroides, o de próstata, del melanoma cutáneo, del de mama…—. Una de las razones de este incremento de supervivencia reside en la generación de nuevos medicamentos anticancerígenos con mecanismos de acción novedosos. Por ejemplo, entre 2011 y 2016 llegaron a las farmacias hospitalarias sesenta y ocho nuevos antitumorales para veintidós indicaciones diferentes.
Pero ganar tiempo a la vida puede tener sus consecuencias. Al vivir más años, aumenta de forma drástica la probabilidad de sufrir cualquier tipo de enfermedad, en especial aquellas asociadas al envejecimiento.
Por otra parte, los métodos de diagnóstico son cada vez más efectivos y más precoces, por lo que se da la paradoja de que, al usar mejores herramientas, detectamos más casos, lo cual no significa que haya más enfermos, sino tan solo más casos detectados. Lo que está claro es que un mejor diagnóstico permitirá, además, aumentar la eficacia de nuestros medicamentos, a veces porque trataremos al paciente mucho antes en el proceso de la enfermedad y otras porque trataremos a pacientes que, con técnicas de diagnóstico menos precisas, pasarían desapercibidos hasta que fuera demasiado tarde.
"La introducción de nuevos medicamentos es la responsable del aumento del 73 % de la esperanza de vida al nacer en los países de la OCDE".
Si lo reflexionamos un momento, cuando hablamos de desarrollos de medicamentos nuestro imaginario colectivo nos lleva a pensar en enfermedades con un especial impacto en nuestro entorno, esto es, en países desarrollados; nos preocupan las enfermedades neurodegenerativas, los cánceres, las patologías cardiovasculares, las infecciosas… De hecho, a lo largo de la historia, las empresas farmacéuticas se han centrado en desarrollar medicamentos que aumentaran la probabilidad de tener un buen retorno de la inversión, es decir, han intentado asegurarse de que los costes económicos de los desarrollos fuesen a ser compensados sobradamente por las ventas y generaran beneficios, lo cual no deja de ser el objetivo primordial de toda empresa, pertenezca al sector que pertenezca, incluidas las grandes farmas. Por ello, de esta ecuación se han eliminado históricamente las enfermedades más agudas —resulta más rentable desarrollar fármacos para enfermedades crónicas que afectan a un gran número de pacientes— y también las enfermedades endémicas o mayoritarias en países con menos capacidad económica, como las tropicales —caso de la malaria, la tuberculosis y la tripanosomiasis, entre otras—. Prueba de que se invierte poco en estas patologías es que en 2015 la OMS (Organización Mundial de la Salud) —en inglés, WHO, de World Health Organization— instó a los países afectados a que destinaran el 0,1 % de su gasto en salud a estas enfermedades³. Un ejemplo paradigmático es la enfermedad de Chagas: pese a contar con más de veinte millones de enfermos tan solo en Latinoamérica, únicamente se han llevado a cabo unos pocos ensayos clínicos comerciales, quizá debido a que esta enfermedad incide en zonas de población con escaso poder adquisitivo.
Por esto, puestos a elegir, y desde un punto de vista estrictamente financiero, el mejor desarrollo para un nuevo fármaco es aquel que se dirige a enfermedades con un gran número de enfermos, y tanto mejor si esas enfermedades son crónicas o cronificadas, y todavía mejor si se dan en países desarrollados, y ya es ideal si afectan a los estratos más pudientes y con mayor capacidad de pago. Aquí no hay cabida a ningún tipo de romanticismo, es una cuestión puramente económica —de la justicia ya hablaremos en otro libro—. No obstante, parece que esta tendencia se está invirtiendo en los últimos años, y que las empresas farmacéuticas han recobrado el interés por estas enfermedades menos rentables. De hecho, en los últimos tiempos las farmas están haciendo un esfuerzo importante en este campo, probablemente por dos razones complementarias: ofrecer una imagen más amable y aprovechar que el mercado de los medicamentos huérfanos crece de forma imparable. Así pues, el sistema público debería complementar las investigaciones en este tipo de enfermedades, impulsando y desarrollando ensayos clínicos no comerciales que permitan cubrir las lagunas que deja la empresa farmacéutica. Pero ¿es realista pensar que los entes públicos pueden desarrollar nuevos fármacos para cualquier tipo de enfermedad?
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*Javier S. Burgos Muñoz (Puerto de Sagunto, 1971) es licenciado en Ciencias Biológicas por la Universidad de Valencia y doctor en Biología Molecular por la Universidad Autónoma de Madrid. Su carrera científica se ha centrado en el campo de la neurodegeneración y de la enfermedad de Alzheimer, dedicando más de quince años al diseño y desarrollo de fármacos.
Notas al pie
1. Datos del INE.
2. FUNDACIÓN WEBER, "El valor del medicamento desde una perspectiva social", Madrid, 2018.
3. https://www.who.int/neglected_diseases/9789241564861/en/